Mali pacjenci z całego kraju z szansą na leczenie

2021-09-20 0:00
Mali pacjenci z całego kraju z szansą na leczenie
Autor: Shutterstock

Niekomercyjne badania kliniczne finansowane z publicznych programów dotacyjnych to dziś szansa na dostęp pacjentów do najnowszych technologii medycznych. Jeden z pierwszych programów dotacyjnych w tym zakresie, realizuje Agencja Badań Medycznych (ABM), utworzona w 2019 roku.

Dzięki działalności Agencji liczba prowadzonych badań klinicznych wzrosła niemal trzykrotnie. Agencja Badań Medycznych od początku swojej działalności sfinansowała 127 projektów na łączną kwotę ponad 1 mld zł. To środki, które pozwolą na włączenie ponad 40 tysięcy pacjentów do badań wspieranych przez ABM.

Jednym z projektów finansowanych przez Agencję Badań Medycznych jest badanie Kliniki Onkologii Instytutu Matki i Dziecka, będącej realizatorem pierwszego w Polsce autorskiego projektu dotyczącego leczenia chorób z kręgu histiocytoz u dzieci „POL HISTIO”. Celem podstawowym badania jest optymalizacja postępowania oraz leczenia dzieci z rozrostami z komórek histiocytarnych.

Choroby z kręgu histiocytoz

Choroby z kręgu histiocytoz to rzadkie schorzenia o różnorodnym obrazie i przebiegu klinicznym, których patogeneza związana jest z zaburzeniem proliferacji i różnicowania komórek układu fagocytarnego. Ze względu na klonalny charakter rozrostów zaliczane są do chorób nowotworowych, mimo że czasami przebieg kliniczny sugeruje inny mechanizm patogenetyczny.

Przebieg choroby często bywa zaskakujący, od samoistnych remisji do gwałtownej progresji prowadzącej do zgonu. Szczególnie widoczne jest to w najmłodszej grupie pacjentów, gdzie niepowodzenia leczenia mogą sięgać nawet 55-60%, a śmiertelność w tej grupie wynosi ponad 20% mimo agresywnego leczenia. „W ostatnich latach odkryto, iż u wielu pacjentów proliferacja w rozrostach z komórek histiocytarnych wynika z występowania zaburzeń molekularnych. Występowanie mutacji łączy się zazwyczaj z bardziej agresywną formą choroby, cięższymi jej skutkami, opornością na konwencjonalną chemioterapię, a przede wszystkim z większą śmiertelnością. W oparciu o tą wiedzę od kilku lat na świecie podejmowane są próby leczenia celowanego” – mówi koordynator projektu prof. IMID dr hab. n. med. Anna Raciborska. Do niedawna w Polsce jedynie 14% polskich pacjentów z rozrostami z komórek histiocytarnych miało wykonywane badania genetyczne, a jedynie kilku było leczonych na podstawie tego wyniku.

Projekt POL HISTIO to trzy niekomercyjne badania kliniczne. Głównym celem projektu jest poprawa diagnostyki u pacjentów z rozrostami z komórek histiocytarnych poprzez ocenę profilu molekularnego w tkance guza oraz jego monitorowanie we krwi. Na podstawie otrzymanych wyników będzie można ocenić m.in. skuteczność leczenia, a także dobrać jego rodzaj. Kolejnym celem POL HISTIO jest udostępnienie wszystkim chorym dzieciom opornym na konwencjonalną terapię możliwości leczenia celowanego w oparciu o wynik badania molekularnego. Leczenie to będzie całkowicie finansowane ze środków Agencji Badań Medycznych.

W ramach projektu ocenione zostaną całkowite czasy przeżycia, czas do progresji, odsetek odpowiedzi i wskaźnik reaktywacji w stosunku do statusu molekularnego i klinicznego, toksyczność i bezpieczeństwo leczenia. Ponadto, oszacowane zostaną mediany czasu leczenia do momentu osiągnięcia remisji molekularnej lub klinicznej, trafności doboru dawki w oparciu o osiągnięcie remisji klinicznej oraz molekularnej do osiąganego stężenia leku w osoczu. Do oceny powyższych parametrów zostaną wykorzystane standardowe metody statystyczne. Po włączeniu połowy pacjentów zostanie przeprowadzona analiza okresowa.

Przewidywany czas trwania badania to 5 lat. Program może objąć swoim zasięgiem pacjentów z całej Polski (w ramach badania pacjenci będą mieli możliwość zwrotu kosztów podróży). Koordynatorem projektu jest prof. Anna Raciborska – Kierownik Kliniki Onkologii i Chirurgii Onkologicznej Dzieci i Młodzieży. Realizację projektu wspiera merytorycznie wiodący ośrodek onkologii dziecięcej z USA St. Jude Children's Research Hospital. Natomiast partnerami projektu są Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie – Państwowy Instytut Badawczy w Warszawie, Sieć Badawcza Łukasiewicz – Instytut Chemii Przemysłowej im. Prof. Ignacego Mościckiego w Warszawie oraz Uniwersytet Przyrodniczy we Wrocławiu.

„Mam nadzieję, że wszystkie dzieci w Polsce będą mogły skorzystać zarówno z bezpłatnego wykonania badania genetycznego, jak i doboru optymalnej ścieżki postępowania w oparciu o wyniki badań molekularnych. To wielka szansa dla naszych chorych” – podkreśla prof. Anna Raciborska

Szczegóły dotyczące rekrutacji do badania: klinika.onkologii@imid.med.pl

pacjent
Autor: materiały prasowe Link: pacjentwbadaniach.abm.gov.pl
Grupa ZPR Media sprzeciwia się głoszeniu opinii noszących znamiona mowy nienawiści przepełnionych pogardą czy agresją. Jeśli widzisz komentarz, który jest hejtem, powiadom nas o tym, klikając zgłoś. Więcej w REGULAMINIE