Jak powstają nowoczesne leki

Pacjenci czekają na nowe terapie. Liczą, że powstanie w końcu lek, który pomoże np. zregenerować komórki nerwowe w rdzeniu kręgowym i osoby z niepełnosprawnością zaczną wstawać z wózków, albo pozwoli odbudować korę mózgową po udarze, wyleczą z choroby Leśniowskiego-Crohna, przewlekłej opturacyjnej choroby płuc (POChP), choroby Alzheimera czy Parkinsona, z łuszczycy. Czy jest to możliwe, że takie leki powstaną? Oczywiście, że tak!

Naukowo uzasadnione i etycznie dopuszczalne badania kliniczne pozostają jedynym sposobem, aby opracować coraz bardziej skuteczne i bezpieczne metody zapobiegania i leczenia chorób, w tym przede wszystkim nowe leki. A także udostępnić je pacjentom.

Celem badań klinicznych jest zwykle porównanie skuteczności i bezpieczeństwa badanej substancji z innymi lekami czy terapiami już dostępnymi dla pacjentów. Badania kliniczne mogą również służyć wczesnej diagnostyce chorób. Każde badanie przeprowadza się dopiero po uzyskaniu pozwolenia Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych na jego rozpoczęcie oraz pozytywnej opinii komisji bioetycznej.

Pacjenci chcą badań klinicznych

W Polsce najczęściej odbywają się badania tzw. trzeciej fazy. Przeprowadza się je na dużej grupie osób chorych, najczęściej na całym świecie. Lekarze chcą uzyskać ostateczne potwierdzenie skuteczności i bezpieczeństwa danej substancji leczniczej, zarówno krótko jak i długoterminowej w danej chorobie. Weryfikuje się także, jak nowy lek wypada w porównaniu z lekami dotychczas stosowanymi jako najlepszy dostępny standard leczenia.

Sama choroba nie wystarczy, by zostać zakwalifikowanym do badania klinicznego. Każdy uczestnik musi spełniać kryteria włączenia i odwrotnie - nie spełniać kryteriów wyłączenia. Jakie to kryteria? Bardzo różne i zależne od założeń badania np. wyniki badań, zaawansowanie choroby, inne choroby itp.

Najpierw przechodzi się szczegółowy proces rekrutacji. Z aktualnymi wynikami badań idziesię na wizytę do wyznaczonego lekarza, który przeprowadza szczegółowy wywiad. Jeśli wstępnie zakwalifikuje pacjenta, musi on podpisać świadomą zgodę na uczestnictwo. Następnie przechodzi serię bardzo szczegółowych badań, po których zostaje ostatecznie zakwalifikowany do badania lub odrzucony.

Korzyści dla pacjentów

Dla niektórych pacjentów uczestnictwo w badaniu klinicznym może się okazać najlepszym dostępnym sposobem leczenia, zwłaszcza gdy inne metody są mało skuteczne, ograniczone albo niedostępne. W przypadku chorób rzadkich, udział w badaniach klinicznych jest często jedyną możliwością dostępu do leczenia.

Uczestnicy badań klinicznych dotknięci chorobą terminalną traktują często badania kliniczne jako ostatnią deskę ratunku. Dzięki udziałowi w mogą zyskać szansę na przedłużenie życia lub na poprawę jego komfortu. Związane jest to nie tylko z działaniem samego badanego leku, lecz także z poziomem i zakresem opieki medycznej oferowanej w ramach badania.