Od lat możemy obserwować dyskusję na temat możliwości prowadzenia badań klinicznych w populacji dzieci i młodzieży. Środowisko pediatrów wciąż alarmuje opinię publiczną doniesieniami o ograniczonym dostępie do leków dla dzieci i młodzieży. Przy prowadzeniu badań klinicznych dla dzieci w Polsce przestrzega się surowych standardów etycznych, aby zagwarantować bezpieczeństwo pacjentów oraz uczciwość procesu badań.
Agencja Badań Medycznych od początku działania wspiera badania kliniczne dedykowane najmłodszym pacjentom. Wiele z dofinansowanych projektów to opcje terapeutyczne, które mogą dać szansę na lepszą opiekę, a nawet szansę na pełne wyzdrowienie. Inwestycja w poszukiwanie alternatywnych metod leczenia jest niezwykle istotna zwłaszcza w przypadku populacji pediatrycznej, ze względu na fakt, że stosowanie nowych leków bez pełnej znajomości ich wpływu na organizm dziecka zwiększa zagrożenie wystąpienia działań niepożądanych w trakcie terapii.
Dzięki finansowaniu Agencji Badań Medycznych udało się obecnie uruchomić kilkadziesiąt projektów dedykowanych dzieciom i młodym dorosłym, które mają na celu zmienić krajowy rynek badań w populacji pediatrycznej.
Z nadzieją dla dzieci z rozlanym glejakiem pnia mózgu
Naukowcy z Instytutu „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka” chcą sprawdzić, czy zastosowana przez nich terapia przyczyni się do wydłużenia czasu przeżycia dzieci z rozlanym glejakiem pnia mózgu (DIPG).
Wśród chorób nowotworowych wieku dziecięcego, DIPG jest jednym z najgorzej rokujących guzów o niezaspokojonych potrzebach medycznych. Dotychczas stosowane leczenie jest niesatysfakcjonujące. Dzieci z rozpoznaną chorobą żyją średnio ok. 9-12 miesięcy. Naukowcy zakładają, że zastosowanie syrolimusu w monoterapii lub w połączeniu z trametynibem u wybranych pacjentów z DIPG będzie bezpieczne i wpłynie na poprawę przeżycia w porównaniu do grupy historycznej dzieci leczonych radioterapią.
- U dzieci w wieku od 3 do 18 lat, u których na podstawie badania rezonansem magnetycznym rozpoznany zostanie DIPG przeprowadzona będzie biopsja neurochirurgiczna guza. Pobrany materiał poddany będzie ocenie histopatologicznej i profilowaniu molekularnemu. Następnie pacjenci zgodnie ze standardowym postępowaniem terapeutycznym będą poddani radioterapii. W trakcie napromieniania wszyscy będą otrzymywać syrolimus. Rodzaj leczenia uzupełniającego po zakończonej radioterapii będzie uzależniony od wyników badań molekularnych – tłumaczy dr hab. n. med. Bożenna Dembowska-Bagińska – główny badacz w projekcie.
Celem proponowanej terapii jest uzyskanie przedłużenia życia, poprawa jego jakości jak również umożliwienie dzieciom z rozlanym glejakiem pnia mózgu przeprowadzenie kompleksowej diagnostyki i leczenia w Polsce.
Wzmocnić serce w dystrofii mięśniowej Duchenne’a
Dystrofia mięśniowa Duchenne’a (DMD) jest chorobą genetyczną, która powoduje nieodwracalny zanik mięśni. Niemal wyłącznie dotyczy chłopców, a jej pierwsze objawy występują około 3-8 roku życia. Należą do nich m.in. opóźnienie rozwoju ruchowego i charakterystyczny chód. Około 10 roku życia słabnące mięśnie nie mogą już utrzymać ciężaru ciała i dzieci muszą poruszać się na wózkach. Z czasem przychodzą problemy z oddychaniem i choroba mięśnia sercowego, zwana kariomiopatią. Poszukiwaniem skutecznego i bezpiecznego leczenia uzupełniającego tej grupy pacjentów zajmują się specjaliści z Katedry i Kliniki Kardiologii i Wad Wrodzonych Serca Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego. Naukowcy realizują badanie, w ramach którego pacjentom zostanie podany lek – metoprolol w celu zahamowania / spowolnienia procesu osłabiania mięśnia serca. W badaniu mogą wziąć udział pacjenci w wieku od 8 do 16 lat z potwierdzoną dystrofią mięśniową Duchenne’a.
Projekt jest finansowany przez Agencje Badań Medycznych i będzie realizowany na bazie infrastruktury Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku. W ramach Centrum Chorób Rzadkich od ponad 5 lat realizowany jest w Gdańsku największy w Polsce program opieki wielospecjalistycznej obejmujący ponad 70 dzieci z dystrofią mięśniową Duchenne’a. To dzięki niemu specjaliści szpitala zdobyli doświadczenie niezbędne do rozpoczęcia nowego wyzwania.
Badania nad rakiem wątroby
Naukowcy z Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego (GUMed) otrzymali finansowanie na rozwój projektu „POLPHITT” zajmującego się leczeniem u dzieci i młodzieży ultrarzadkiego nowotworu wątroby - wątrobiaka zarodkowego oraz raka wątrobowokomórkowego. Około 45 pacjentów poniżej 18 r.ż. ma zostać zbadanych pod kątem skuteczności redukcji leczenia chemioterapeutycznego przy jednoczesnej intensyfikacji użycia nowych, innowacyjnych leków. Jak podkreślał prof. Piotr Czauderna z GUMed, badania te prowadzone będą w skali globalnej, we współpracy z ośrodkami naukowymi w UE, Japonii, USA i Kanadzie.
Specjaliści z Uniwersytetu Medycznego w Łodzi pomogą dzieciom z AZS
Atopowe zapalenie skóry (AZS) jest ciężką chorobą zapalną, dotyczącą głównie populacji pediatrycznej. Jest to choroba charakteryzująca się zmianami zapalnymi na skórze, w najcięższych przypadkach obejmują one nawet 80-90% powierzchni, powodująca dodatkowo przesuszenie skóry oraz silny, uporczywy świąd.
Zmiany skórne są przyczyną wielu problemów pacjentów z AZS, między innymi ze względu na zaburzenia snu spowodowane świądem, niepokojem, zaburzeniami zachowania, stanami lękowowymi, a nawet stanami subdepresyjnymi. U części chorych rozwija się depresja, a nawet myśli samobójcze. Ponadto około 30-40% chorych na AZS ma współistnienie innych chorób z kręgu atopii, takich jak nietolerancje czy alergie pokarmowe, alergiczny nieżyt nosa lub astmę. AZS jest chorobą o bardzo złożonej i wciąż nie do końca poznanej patogenezie, biorą w jego rozwoju udział czynniki genetyczne, immunologiczne oraz środowiskowe.
Mimo wciąż prowadzonych badań nie ma obecnie satysfakcjonujących metod terapeutycznych szczególnie dla populacji pediatrycznej, których skuteczność i bezpieczeństwo potwierdzone byłyby badaniami klinicznymi. Istnieje obecnie jedyny zarejestrowany dla populacji lek – dupilumab – lek biologiczny, który EMA dopuściła do stosowania w Europie dla chorych z umiarkowaną i ciężką postacią AZS od 6 r.ż. W Polsce lek ten nie jest na razie objęty refundacją, ponadto nie zabezpiecza młodszych dzieci.
- Nasz projekt zakłada przeprowadzenie po raz pierwszy na świecie badania klinicznego w grupie pacjentów pediatrycznych na AZS od 2 roku życia, mającego na celu określenie bezpieczeństwa i skuteczności terapii cyklosporyną i metotreksatem. Przeprowadzone szeroko badania i konsultacje przyczynią się do lepszego zrozumienia istoty choroby i umożliwią klinicystom prowadzenie bezpiecznej i skutecznej terapii w oparciu o uzyskanie obiektywnych wyników badania – podkreśla koordynator projektu prof. dr hab. n.med. Joanna Narbutt.
Z pozostałymi badaniami dedykowanymi dla pacjentów pediatrycznych można zapoznać się poprzez wyszukiwarkę badań ABM na stronie: https://wyszukiwarka.abm.gov.pl/
Podcasty
Playlisty tematyczne
