Nowoczesne leczenie dla dzieci zakażonych wirusem WZW C

- Dlaczego dzieci nie były dotąd leczone nowymi, skutecznymi lekami na WZW C?

- Do niedawna standardem opieki były terapie oparte na interferonie. Te terapie są po pierwsze nie do końca skuteczne – ich skuteczność nie przekracza 50 proc. Po drugie oznaczało to rok kuracji przy użyciu wkłuć, które dziecko dostawało raz albo nawet trzy razy w tygodniu, a to w przypadku pacjentów pediatrycznych jest mocno obciążające. Po trzecie ta kuracja miała wiele działań niepożądanych. Kilka lat temu nastąpił przełom – wprowadzono terapie bezinterferonowe. Polegają one na łykaniu tabletek, czyli są o wiele bardziej przyjazne dzieciom, a leczenie trwa zwykle 12 tygodni. Są bardzo skuteczne – mają blisko 100 proc. skuteczności, a działania niepożądane występują rzadko i są łagodne. Pierwsze terapie tego typu zostały zarejestrowane w Stanach Zjednoczonych i w Europie w 2017 roku, jednak w większości krajów, w tym także w Polsce, nie są refundowane dla dzieci. Koszt tych terapii, sięgający nawet kilkuset tysięcy złotych za terapię powoduje, że żaden rodzic nie jest w stanie jej dziecku zapewnić. Mimo to od 2019 r. prowadzę taki program terapeutyczny dla dzieci z całej Polski.Prawda jest taka, że leczy się tysiące pacjentów dorosłych z WZW C. Dzieci jest niewiele, więc prawdopodobnie dlatego nie jest to problem dostrzegany. Z drugiej strony uważa się, że jest to choroba, która u dzieci przebiega bardzo łagodnie.

- A nie jest tak?

- Nie. Ostatnie doniesienia pokazują, że wśród nastolatków w wieku 12-17 lat zakażonych tym wirusem kilkanaście procent ma zaawansowane włóknienie, a 9 proc. nawet marskość wątroby. Szukamy więc możliwości ich leczenia. Pojedyncze leki są już zarejestrowane dla dzieci. Możemy je więc użyć, ale nie ma finansowania. Stąd pomysł na badania kliniczne z nowymi lekiem, dotychczas nie zbadanym u dzieci. W przypadku dzieci mamy doświadczenie tylko z badań klinicznych przed rejestracyjnych. W takich badaniach grupa jest dobrze dobrana, tam nie mogą wejść wszystkie dzieci. Brakuje doniesień tzw. real life, czyli bez selekcji pacjentów, czyli tak, jak my chcemy przyjmować – z zaawansowanym włóknieniem, marskością czy zakażonych także innymi wirusami np. wirusem HIV. W obecnym programie lekowym nie mogliśmy leczyć dzieci zakażonych wszystkimi genotypami wirusa. Leczeniu podlegały tylko dzieci od lat 12, a wiadomo, że największą grupę stanowią dzieci zarażone od matki, czyli takie, które od początku żyją z wirusem. Stąd zrodził się pomysł, by wystartować w konkursie zorganizowanym przez Agencję Badań Medycznych, aby sprawdzić jak wygląda skuteczność i bezpieczeństwo tych nowych leków, ale także by dać szansę na leczenie pacjentów zakażonych wszystkimi genotypami i dzieci małych, od 6 lat. Dzięki środkom uzyskanym w ramach dofinansowania Agencji Badań Medycznych teraz jest to możliwe.

- Jak długo potrwają badania i ile dzieci będzie leczonych?

- To badanie jest zaplanowane na 50 pacjentów z całej Polski i każdy z tych pacjentów będzie leczony przez trzy miesiące. Przez 12 tygodni, codziennie, dziecko będzie łykało jedną tabletkę i mamy nadzieję, że się wyleczy. Mam nadzieję, że już niedługo rekrutacja do badania się rozpocznie. Wszystkie ośrodki zostały już poinformowane o tej możliwości i od tygodnia mam dziennie po 5 zgłoszeń. Obawiam się, że te 50 terapii nam nie wystarczy…

- A jak wiele dzieci potrzebuje pomocy?

- Ogromnym problemem przy WZW C jest to – i to dotyczy zarówno dorosłych, jak i dzieci – że ta choroba często pozostaje nierozpoznana. Dzieje się tak dlatego, że długo nie daje żadnych objawów. Szacuje się, że w Polsce jest ok. 3,5 tysiąca zakażonych dzieci. Jednak w ciągu ostatnich 10 lat rozpoznanych dzieci z wirusem w całej Polsce było niespełna 550. Dopóki programy przesiewowe – dla dorosłych i dla dzieci – nie będą funkcjonowały, to my nie wiemy kogo mamy leczyć. Choć mamy bardzo skuteczne leki i moglibyśmy tę chorobę zupełnie wyeliminować.

- To badanie ma także swoją stronę psychologiczno-społeczną…

- Tak. Każda matka pragnie mieć zdrowe dziecko. Wiele kobiet, które zakaziły swoje dzieci wirusem zapalenia wątroby typu C, zostało już wyleczonych przy użyciu nowoczesnych terapii. Ich marzeniem jest, aby terapia była dostępna też dla ich dzieci. Dlatego ten projekt badawczy jest szczególnie istotny nie tylko z punktu widzenia naukowego i klinicznego, ale także społecznego.

i