Rozmowa z Urszulą Jaworską, prezeską Fundacji Urszuli Jaworskiej

- Badania kliniczne wciąż zostają tematem skomplikowanym dla odbiorców. Wiążą się z licznymi stereotypami i brakiem zrozumienia.

- To prawda, a szkoda. Pacjenci często boją się badań klinicznych, na temat badań krąży wiele mitów. Jeden z nich jest taki, że komparatorem (lekiem porównawczym) do leku badanego jest placebo. Innymi słowy mówiąc tylko część pacjentów będzie leczona, pozostała zaś nie. A to nie jest prawda. Zawsze komparatorem w badaniu klinicznym jest dopuszczony do obrotu lek o uznanej skuteczności i bezpieczeństwie.

Druga kwestia jest taka, że pacjent przystępując do badania klinicznego musi spełniać kryteria kwalifikacji do badania oraz wyrazić świadomą zgodę. Zanim pacjent zgodzi się na udział w badaniu musi zostać należycie i w zrozumiały sposób poinformowany o tym jakie leki są stosowane w badaniu, że nie jest wiadome który z nich otrzyma, jakie są możliwe działania niepożądane, z jaką częstotliwością będzie musiał stawiać się na wizyty kontrolne, a przede wszystkim musi wiedzieć, że w każdej chwili może zrezygnować z udziału w badaniu klinicznym.

Lekarz kwalifikując pacjenta do badania klinicznego postępuje zgodnie z protokołem badania zaakceptowanym przez komisję bioetyczną, oraz kieruje się aktualna wiedzą medyczną. Nie każdy lekarz może zostać badaczem w badaniu klinicznym, a jedynie lekarz posiadający odpowiednią wiedze i doświadczenie.

Moje zainteresowanie badaniami klinicznymi zaczęło się od choroby męża, który zmarł na raka trzustki. Wiedziałam czym ta choroba się skończy, ale zależało nam na przedłużeniu jego życia i jak największym komforcie tego życia. Lekarz powiedział, że prędzej czy później trzeba będzie sięgnąć po leczenie w badaniach klinicznych i poradził, żebym zaczęła ich szukać. Niestety, nie znalazłam. Później dowiedziałam się, że Ministerstwo Zdrowia razem z Polskim Funduszem Rozwoju próbują coś z tym tematem zrobić. Powstał portal „Pacjent w badaniach”, potem przeszedł on do Agencji Badań Medycznych. Pełni funkcję edukacyjną i napisany jest prostym językiem. Zachęcam, żeby tam zajrzeć: https://abm.gov.pl/pl/dla-pacjenta

- Czym więc są badania kliniczne i jak je rozróżniamy?

- Pacjenci często zastanawiają się, skąd wiadomo, że przepisane przez lekarza leki zadziałają, że są bezpieczne, w jakiej dawce, jak często powinny być przyjmowane i skąd pojawiły się informacje o działaniach niepożądanych wypisanych w ulotce. Odpowiedzi na te pytania poznaje się właśnie podczas badań klinicznych. W ich trakcie cząsteczka, która nie jest jeszcze lekiem zarejestrowanym i dopuszczonym do stosowania, oceniana jest pod względem bezpieczeństwa i skuteczności leczenia. Badania kliniczne dotyczą każdego nowego leku, który ma wejść na rynek oraz nowych zastosowań dla leków już zarejestrowanych.

Każdy lek, aby mógł zostać dopuszczony do sprzedaży i stosowania dla pacjentów, musi przejść badania kliniczne.

Badania kliniczne mają cztery fazy:

• I faza - określa ewentualną toksyczność leku, dawkę minimalną i maksymalną oraz wszelkie cechy przyszłego leku np. jak substancja wydala się z organizmu, jak długo działa. Badania tej fazy prowadzone są wyłącznie na ochotnikach.
• II faza - potwierdzenie skuteczności i bezpieczeństwa leku w danej chorobie. Ta część badań prowadzona jest na małej grupie chorych (kilkadziesiąt osób).
• III faza - badacze potwierdzają działanie leku w danym wskazaniu na dużej grupie chorych (nawet kilka tysięcy osób), jednocześnie sprawdzane jest bezpieczeństwo danej terapii. Weryfikuje się także, czy dany lek jest skuteczniejszy od dotychczas stosowanego standardu.
• IV faza - prowadzone są już po dopuszczeniu produktu leczniczego do obrotu. Etap ten ma określić, czy lek jest bezpieczny we wszystkich wskazaniach zalecanych przez producenta i dla wszystkich grup chorych.

i

- Dlaczego prowadzenie badań klinicznych jest ważne z perspektywy pacjenta?

- Badania są bardzo ważne i zachęcam wszystkich pacjentów oraz organizacje pacjenckie i lekarzy, by zainteresowali się badaniami klinicznymi. Badania nie powinno być ostatnią deska ratunku dla chorego. Czyli wtedy, gdy lekarz mówi: już nic nie jestem w stanie dać, nie ma już żadnego leku, to wtedy szukamy badań klinicznych. Nie! Badania powinny być alternatywą w leczeniu w każdej linii. Trzeba je dobrać do stanu pacjenta i stopnia zaawansowania choroby. To powinna być po prostu jedna z opcji terapeutycznych, o której się mówi przy rozpoznaniu i planowaniu leczenia w danej chorobie, nie tylko onkologicznej. Oczywiście to moje życzeniowe podejście, bowiem przepisy są inne. Lek w fazie badania klinicznego może być zastosowany u pacjenta dopiero wówczas, kiedy inne metody leczenia nie są skuteczne.

- Mając doświadczenia pandemii oraz sytuacji za naszą wschodnią granicą, już dziś boimy się o braki w aptekach. Jak badania kliniczne mogą zapewnić Polsce bezpieczeństwo lekowe?

Brak leków w aptekach to bardzo złożone zagadnienie i nie można wyprowadzić tak prostego związku pomiędzy pandemią, sytuacją wojny na Ukrainie a brakiem leków w aptece. Niewątpliwie są to czynniki mające istotny wpływ, ale nie jedyne. Badania kliniczne nie stanowią remedium na brak leków w aptece, ale z pewnością sprzyjają powstawaniu nowych technologii lekowych i rozwojów medycyny. A to z kolei wpływa na sytuację zdrowotna społeczeństwa i dostęp do leczenia.

Agencja Badań Medycznych odpowiada za rozwój badań w dziedzinie nauk medycznych i nauk o zdrowiu.  Jej celem jest budowa innowacyjnego systemu opieki zdrowotnej. W ramach tych działań ABM prowadzi liczne inicjatywy: tworzy Polską Sieć Badań Klinicznych, prowadzi przyjazną pacjentom wyszukiwarkę badań klinicznych oraz liczne akcje informacyjne dla pacjenta. Ponadto dbając o rozwój badań klinicznych agencja stoi na straży praw pacjenta w badaniach klinicznych, sporządza wytyczne, zalecenia dotyczące standardów postępowania w badaniach klinicznych. To dzięki pracy agencji doczekaliśmy się odrębnej ustawy o badaniach klinicznych, która szczegółowo reguluje prawa i obowiązki stron, zasady odpowiedzialności badacza, ośrodka badawczego sponsora -czyni, że pacjent jest świadomym podmiotem w badaniu klinicznym. Dzisiaj już jako przedstawiciel pacjentów nie wyobrażam sobie rzeczywistości pacjenckiej bez działalności ABM.

Podam taką analogię, która pomoże zrozumieć, jak bardzo istotne jest prowadzenie badań klinicznych: gdy przeszczepiałam szpik 26 lat temu, w polskich rejestrach było 60 dawców. Znalezienie szpiku w takiej grupie było niemożliwe. Musiałam szukać dawcy za granicą. Płaciłam za to, za przeszczep, za leczenie itd. Dzięki zbiórkom zapłaciłam za swoje życie prawie dwa miliony złotych! Sprowadzenie samego szpiku do Polski było tak drogie, że pochłonęło już niemal wszystkie koszty przeznaczone na leczenie. W 1998 r. przekonałam ówczesną minister zdrowia Franciszkę Cegielską, by założyć polski bank dawców szpiku, by w przyszłości korzystać w większości z polskich dawców. Dzisiaj, jeśli chodzi o liczbę dawców szpiku, zajmujemy 3. miejsce w Europie, a 6. na świecie. W 60 proc. zabezpieczamy szpik od naszych polskich dawców. Dzięki temu procedura jest tańsza i więcej pieniędzy jest przeznaczanych dla pacjenta. Tak samo jest z badaniami klinicznymi – jeśli dzisiaj w nie nie zainwestujemy, to nasze bezpieczeństwo lekowe będzie zagrożone, bo nie będzie leków. Świat zachodni przestanie być wydolny, by te leki produkować. My, jako Polska, musimy o to sami zadbać. Mało tego - teraz mamy niepowtarzalną szansę – po wojnie, po pandemii jesteśmy bardzo atrakcyjnym rynkiem dla firm organizujących badania kliniczne. Tych badań jest coraz więcej, ale wciąż mało. Jeśli tej szansy nie wykorzystamy, firmy przejdą do innych krajów. Ta inwestycja się nam wszystkim opłaci – my, nasze dzieci czy wnuki będą mogły korzystać z nowoczesnych i dostępnych technologii lekowych.

- Skąd pacjenci mogą dowiedzieć się o trwających badaniach?

- Wystarczy wejść na stronę https://pacjentwbadaniach.abm.gov.pl/ Tam znajdziemy wyszukiwarkę badań klinicznych prowadzonych przez Agencję Badań Medycznych oraz informację o innych bazach danych, także międzynarodowych, dotyczących takich badań.