Jednak, mimo coraz szerszego wachlarza terapeutycznego, nadal brakowało takiego leku, który mógłby na dłuższy czas oddalić ryzyko nawrotów – bo szpiczak jest chorobą nawrotową – i pomóc takim pacjentom, u których już wyczerpano wszystkie dotychczasowe metody i nie było już nic, co medycyna mogłaby im zaproponować.
I kiedy taka terapia się pojawiła, i pacjenci, i lekarze wiedzieli, że to jest właśnie to, na co czekali.
CAR-T – w pierwszej 10-tce priorytetów
Terapia CAR-T polega na aktywowaniu i wzmacnianiu naturalnych komórek odpornościowych pacjenta, tak, aby jemu samemu pomóc zwalczyć nowotwór, a nie tylko uderzać w komórki nowotworowe, przy okazji niszcząc te zdrowe. Leczenie okazało się na tyle przełomowe, że Polskie Towarzystwo Hematologiczne i Transfuzjologiczne umieściło terapię w pierwszej 10.tce priorytetów refundacyjnych na liście „TOP Ten Hemato”.
To inwestycja w życie pacjentów
CAR-T została już zrefundowana w ostrej białaczce limfoblastycznej i chłoniakach. Niestety, mimo pozytywnej opinii Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), mimo opinii klinicystów, mimo oczekiwań pacjentów, nadal nie mają do niej dostępu pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym, gdyż Ministerstwo Zdrowia wciąż nie podejmuje decyzji o refundacji.
- A to bardzo potrzebna opcja leczenia, to inwestycja w dłuższe, lepsze życie chorych na szpiczaka – podkreślają hematolodzy.
Dzięki modyfikacji własnych limfocytów T pacjenta, CAR-T umożliwia precyzyjne rozpoznawanie i niszczenie komórek nowotworowych, minimalizując przy tym uszkodzenia zdrowych tkanek. To przykład medycyny spersonalizowanej, która daje szansę na trwałą remisję i wieloletnie przeżycia. Brak decyzji refundacyjnej dla tych chorych pozbawia ich tej szansy.
„Once and done”
- Jestem pewna, że szpiczak plazmocytowy może wkrótce stać się chorobą wyleczalną, nawet całkowicie – uważa prof. Lidia Gil, kier. Katedry i Kliniki Hematologii, Transfuzjologii i Terapii Komórkowej Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu. – Taką szansę daje CAR-T, uważam, że od niej nie ma już odwrotu. Zapewne również inne choroby będzie można leczyć za pomocą tej metody. To tylko kwestia czasu.
- Poza tym, że jest to terapia ultraskuteczna i ultranowoczesna, jej ogromną zaletą jest, że to terapia jednorazowa, działa na zasadzie „once and done”, czy wystarczy jednorazowe podanie. W przypadku innych dotychczasowych terapii leczenie trwa tak długo, jak długo pacjent tego potrzebuje, wytrzymuje, jak długo mamy możliwości jego leczenia. A to wiąże się z dojazdami do placówki, hospitalizacjami, co jest uciążliwe dla pacjenta i personelu medycznego. I , w dłuższej perspektywie, bardziej kosztowne niż CAR-T. Patrząc również i z perspektywy systemu, CAR-T się opłaca, to jednorazowy wydatek – zwraca uwagę prof. Dominik Dytfeld z Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu.
W Polsce każdego roku szpiczaka plazmocytowego rozpoznaje się u ok. 2 tys. osób. Wielu z nich ta nowoczesna terapia mogłaby uratować życie.
Podcasty
Playlisty tematyczne
