Chorzy na szpiczaka wciąż czekają na refundację

Szczęśliwi pacjenci

U pani Moniki w 2022 roku zdiagnozowano szpiczaka plazmocytowego. Zastosowano standardowe leczenie farmakologiczne, doszło do remisji, ale  wkrótce choroba powróciła. I wtedy okazało się, że jest możliwość wzięcia udziału w badaniu klinicznym z nową, bardzo obiecującą terapią - CAR-T, prowadzoną m. in. w Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej. To tam, pod opiekę dr n. med. Wojciecha Legiecia, kier. Oddziału Hematologii i Transplantacji Szpiku, trafiła pani Monika. – Jestem przeszczęśliwa – mówi. – Czuję się rewelacyjnie, nic mi nie dolega, nawet te zmiany w kościach, jakie wcześniej spowodował szpiczak, zaczęły się cofać.

W doskonałej formie jest również inny pacjent dr Legiecia, 50-paroletni pan Maciej. – Trochę się bałem, bo uprzedzano mnie, że mogą wystąpić jakieś objawy uboczne po tym leczeniu, ale nic takiego nie nastąpiło. Czułem się świetnie i nadal tak jest. A te bóle kostne, wywołane przez szpiczaka, znikają po rehabilitacji.

Komfort życia

Jeszcze kilkanaście lat temu z tą chorobą żyło się 2 – 3 lata, dziś mediana przeżycia to 10 – 15 lat, a wielu chorych żyje 20 i więcej lat. Stało się to możliwe dzięki pojawieniu się nowych terapii, nowych cząsteczek, do których dostęp mają również polscy pacjenci. Dlatego też szpiczak plazmocytowy, nowotwór układu krwiotwórczego, staje się chorobą przewlekłą.

Jednak, mimo coraz szerszego wachlarza terapeutycznego, nadal brakowało takiego leku, który mógłby na dłuższy czas oddalić ryzyko nawrotów – bo szpiczak jest chorobą nawrotową – i pomóc takim pacjentom, u których już wyczerpano wszystkie dotychczasowe metody i nie było już nic, co medycyna mogłaby im zaproponować.

I kiedy taka terapia się pojawiła, i pacjenci, i lekarze wiedzieli, że to jest właśnie to, na co czekali.

- Jeszcze nie wiemy na pewno, czy terapia CAR-T oznacza całkowite wyleczenie ze szpiczaka, ale daje taką szansę. A na pewno daje realną możliwość uzyskania wieloletnich remisji i normalne życie – mówi dr n. mad. Wojciech Legieć.

Terapia CAR-T polega na aktywowaniu i wzmacnianiu naturalnych komórek odpornościowych pacjenta, tak, aby jemu samemu pomóc zwalczyć nowotwór, a nie tylko uderzać w komórki nowotworowe, przy okazji niszcząc te zdrowe.  Leczenie okazało się na tyle przełomowe, że Polskie Towarzystwo Hematologiczne i Transfuzjologiczne umieściło terapię w pierwszej 10.tce priorytetów refundacyjnych na liście „TOP Ten Hemato”.

Tylko jedno podanie

Leczenie CAR-T polega na jednorazowym podaniu leku, co ma istotne znaczenie w tej terapii, i dla pacjenta, i dla całego systemu opieki zdrowotnej. – Pacjent nie musi być cały czas związany z ośrodkiem, nie musi do niego dojeżdżać, nie jest narażony  na powikłania leczenia. Przy dotychczas stosowanym leczeniu, jeśli zastosowana terapia przestaje działać, sięgamy po kolejną, i tak aż do momentu, kiedy już wyczerpiemy wszelkie dostępne opcje. CAR-T podaje się tylko raz – i już pacjent uzyskuje szansę na długi okres bez progresji choroby. To absolutny przełom – wyjaśnia dr Legieć. – Owszem, nie jest to terapia tania, ale trzeba patrzeć perspektywicznie. Patrzenie wyłącznie na koszt jednorazowego podania terapii jest zbyt dużym uproszczeniem. Trzeba patrzeć całościowo , na całe leczenie pacjenta – kolejna linie, kolejne hospitalizacje, leczenie powikłań i zaangażowanie personelu medycznego. Jak się to wszystko zsumuje, to okazuje się, że te koszty są wyższe niż ta jednorazowa terapia.

To inwestycja w życie pacjentów

CAR-T została już zrefundowana w ostrej białaczce limfoblastycznej i chłoniakach. Niestety, mimo pozytywnej opinii Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), mimo opinii klinicystów, mimo oczekiwań pacjentów, nadal nie mają do niej dostępu pacjenci ze szpiczakiem plazmocytowym, gdyż Ministerstwo Zdrowia wciąż nie podejmuje decyzji o refundacji.

- A to bardzo potrzebna opcja leczenia, to inwestycja w dłuższe, lepsze życie chorych na szpiczaka – podkreślają hematolodzy.

Dzięki modyfikacji własnych limfocytów T pacjenta, CAR-T umożliwia precyzyjne rozpoznawanie i niszczenie komórek nowotworowych, minimalizując przy tym uszkodzenia zdrowych tkanek. To przykład medycyny spersonalizowanej, która daje szansę na trwałą remisję i wieloletnie przeżycia. Brak decyzji refundacyjnej dla tych chorych pozbawia ich tej szansy. Polska nadal nie refunduje terapii CAR-T w szpiczaku plazmocytowym, choć metoda jest już finansowana w 13 krajach UE.

Mamy doświadczenia, mamy możliwości

- Jestem pewna, że szpiczak plazmocytowy może wkrótce stać się chorobą wyleczalną, nawet całkowicie – uważa prof. Lidia Gil, kier. Katedry i Kliniki Hematologii, Transfuzjologii i Terapii Komórkowej Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu. – Taką szansę daje CAR-T, uważam, że od niej nie ma już odwrotu. Zapewne również inne choroby będzie można leczyć za pomocą tej metody. To tylko kwestia czasu. – A my w Polsce mamy już doświadczenia w stosowaniu tej metody, w kraju działa 15 ośrodków, gdzie się ją podaje.

W Polsce każdego roku szpiczaka plazmocytowego rozpoznaje się u ok. 2 tys. osób. Wielu z nich ta nowoczesna terapia mogłaby uratować życie.