– To mnie od początku dyskwalifikowało – mówi. – Co tu zresztą mówić o takim zawodzie, kiedy nawet jazda na rowerze jest ogromnym wyzwaniem i mogłaby zakończyć się groźnymi wylewami, niekoniecznie spowodowanymi urazami.
Olaf od lat, kilka razy w tygodniu, musi pamiętać o podaniach dożylnych leku, które mają zapobiegać krwawieniom.
– Moje żyły mają się fatalnie, stawy zresztą też. To jest bardzo uciążliwe, jak gdzieś się wybieram, to muszę pamiętać, żeby wziąć ze sobą cały sprzęt. Moje życie na pewno zmieniłoby się na lepsze, gdybym miał możliwość korzystania z tej nowej podskórnej terapii, ale niestety, ona jest dostępna tylko dla dzieci do 18. roku życia. Dla nas jej zabrakło…
Zmiana terapii i – skończyły się wylewy
Kuba (17), również chorujący na hemofilię typu A, postać ciężka, jest w lepszej sytuacji, przynajmniej na dziś. Nie ma jeszcze ukończonych 18 lat, więc „załapał się” na terapię podskórną. Zanim jednak ta terapia stała się w naszym kraju dostępna, był leczony także podaniami dożylnymi.
– Mimo podań hemofilia mocno dawała mi się we znaki, dochodziło do wewnętrznych wylewów, które powodowały silne bóle stawów, często tak silne, że nie mogłem chodzić, cały układ kostny był przeciążony. Co dwa – trzy miesiące dochodziło do takich wylewów nawet bez kontuzji. W domu nadal mamy cały zestaw kul, różnych rozmiarów.
Sytuacja diametralnie się zmieniła, kiedy zaczął otrzymywać nowy lek, w postaci podskórnej.
– Nie mam wylewów, komfort życia ogromnie się powiększył.
– Tylko, co będzie dalej, jak Kuba skończy 18 lat… – martwi się jego mama. – Dlaczego dorośli mają być pokrzywdzeni? Jeśli jest lek, który tak zmienia komfort życia, wszyscy chorzy powinni mieć do niego dostęp.
Konieczne rozszerzenie refundacji
Terapia podskórna dla chorych na hemofilię najpierw została objęta refundacją (od lipca 2024 r.) dla wybranej grupy dzieci, z ciężką hemofilią A niepowikłaną inhibitorem. Od października 2025 r. dostęp został rozszerzony na pełną populację pediatryczną dzieci do 18. roku życia oraz o pacjentów z umiarkowaną postacią hemofilii A przy pełnym fenotypie krwotocznym. Po raz kolejny zabrakło podskórnego leczenia profilaktycznego dla dorosłych pacjentów z ciężką hemofilią A (bez inhibitora), dla tych, którzy mają częste lub zagrażające życiu krwawienia, nie mają już dostępu do żył lub cierpią na choroby uniemożliwiające stosowanie dotychczasowego leczenia, nie odpowiadają na dotychczasową terapię lub jej nie tolerują.
Ten nowoczesny lek nie tylko wykazuje znakomitą skuteczność w długoterminowej profilaktyce krwawień, ale pozwala także normalnie funkcjonować chorym ze słabym dostępem do żył.
– Są tacy, którzy chcą pozostać przy starych metodach leczenia i jeśli to jest skuteczne, a chory nie zraża się tym, że musi sobie podawać czynnik krzepnięcia 150 razy w roku, nie mamy nic przeciwko. Ale leki, które mogą być podawane podskórnie, to naprawdę wielka rewolucja. My lekarze chcielibyśmy mieć dostęp do wszystkich – mówił prof. Jacek Treliński z Ośrodka Leczenia Hemofilii i innych Zaburzeń Krzepnięcia w Łodzi podczas konferencji prasowej 28 października w Warszawie dotyczącej systemu leczenia hemofilii w Polsce
Polecany artykuł:
Podcasty
Playlisty tematyczne
