Kiedy ból ściska SERCE, a lek ratujący życie jest GIGANTYCZNIE DROGI

„W jednej chwili ze zwykłej rodziny staliśmy się rodziną walczącą o życie naszego dziecka. 10 sierpnia poznaliśmy diagnozę - SMA1. Najgorsza postać rdzeniowego zaniku mięśni. Na naszą maleńką córeczkę choroba wydała wyrok. Rozpoczęła się dramatyczna walka z czasem o to, by ją powstrzymać!” – apelują jej rodzice na portalu pomocowym. Lek Zolgensma dla dzieci poniżej 2. roku życia to najdroższa terapia, jaką zatwierdziła Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA). Produkuje go szwajcarska firma Novartis. Producent podkreślił, że lek ten jest pierwszym, który można zastosować przed wystąpieniem objawów choroby (po diagnozie tej genetycznej choroby). Rdzeniowy zanik mięśni typu 1 (SMA1) to ciężka niemowlęca postać rdzeniowego zaniku mięśni charakteryzująca się ciężkim i postępującym osłabieniem mięśni oraz hipotonią (niedociśnieniem tętniczym) będącą wynikiem „zwyrodnienia i utraty dolnego neuronu ruchowego w rdzeniu kręgowym i jądra w pniu mózgu”. Dotyka jedno dziecko na 80 tys. Nieleczona choroba doprowadza do śmierci u większości małych pacjentów w ciągu dwóch pierwszych lat życia z powodu niewydolności oddechowej.

Dotychczas terapię genową z zastosowaniem leku ZolgenSMA przeszło kilkuset chorych. W lutym 2020 r. producent prowadził loterię, którą objęto m.in. setkę chorych w Niemczech. „Co kilka tygodni wyłaniane będzie kolejne nazwisko pacjenta” – informowała wówczas Deutsche Welle. Dlaczego lek dla Oliwki jest tak horrendalnie drogi? „Ceny leków, tak jak ceny wszelkich innych towarów i usług spotykane w pozostałych branżach, są kształtowane m.in. w oparciu o techniczne koszty produkcji, prawo popytu i podaży, z uwzględnieniem konkurencji innych producentów oraz na podstawie obserwacji sytuacji rynkowej” – wyjaśniało Ministerstwo Zdrowia. W Polsce refundowaną terapię genową w SMA1 prowadzi się (od 2019 r.) z użyciem leku Nusinersen, który jednak nie jest tak skuteczny i uniwersalny w stosowaniu jak rzeczony „najdroższy lek na świecie”. Nusinrsen musi być podawany co 4 miesiące, przez całe życie, a koszt jednej dawki (w wersji pełnopłatnej) to 90 tys. euro. Refundowany może być przez dwa lata.

Według portalu medonet.pl ZolgenSMA kosztuje więcej niż chcą zebrać rodzice Oliwki: koszty leczenia nim (z jednorazowym wlewem) wynoszą wynoszą 2,1 mln dolarów, czyli 1,87 mln euro. Drugim na liście najdroższych leków na świecie do 2017 r. był lek Glybera – dawka milion euro. Był, bo już wypadł z rejestrów. Spinraza to kolejny medykament stosowany w leczeniu SMA1. Terapia w pierwszym roku leczenia kosztuje ok. 540 tys. euro (6 zastrzyków) i 270 tys. euro w kolejnych latach kuracji (3 dawki preparatu). Luxturna przeznaczona jest do leczenia pacjentów z utratą wzroku wskutek IRD (dziedzicznej choroby siatkówki). Leczenie jednego oka kosztuje 425 tys. USD, a obu dwa razy więcej (nie ma zniżki). Wystarczy. Wyliczanie, ile może kosztować ratowanie życie, jest bolesne. Szczególnie dla tych, którzy takich leków by potrzebowali.