Dorośli chorzy na hemofilię wciąż bez leku

2026-09-14 8:28

Sławomir Szewczyk (38) właśnie trzy tygodnie temu miał kolejny wylew do stawu skokowego. – Mimo że tego typu wylewów miałem już tyle, że aż trudno zliczyć, ten był wyjątkowo bolesny, straszny. Nawet trudno było mi wstać z łózka, już nie mówiąc o chodzeniu. Choruję na ciężką postać hemofilii typu A, niepowikłaną inhibitorem, przyjmuję koncentraty czynnika krzepnięcia, dożylnie. Moje żyły są więc w fatalnym stanie, bywa, że w ogóle nie można się w nie wkłuć. I mimo że podawałem sobie ten czynnik krzepnięcia nawet dwa razy dziennie – a tak się zdarzało, do wylewów i tak dochodziło. W zasadzie nie ma dnia, żebym nie mierzył się z bólem, z licznymi ograniczeniami, wymuszanymi przez tę chorobę. W ubiegłym roku zmuszony byłem poddać się operacji kolana. A ile jeszcze zabiegów może mnie czekać…

Mam dwoje dzieci, chciałbym chodzić z nimi na spacery, jeździć na rowerze, bez lęku, że zaraz dostanę wylewu do stawów. Na razie to niemożliwe. Ale byłoby możliwe, gdybym miał dostęp do terapii podskórnej, którą niektórzy dorośli, jak wiem, już dostają. I widzę, jak nagle zrobili się sprawni. Mając takie leczenie, czułbym się bezpieczniej, moja głowa stałaby się spokojniejsza. Mógłbym sobie pozwolić na większą aktywność. Moje życie, a i również mojej rodziny, tak bardzo by się zmieniło…

Leczenie dla wybranych

Refundację tego nowoczesnego podskórnego leku (choć w gruncie rzeczy nie jest on już aż tak nowoczesny, bo liczy sobie ok. 10 lat) w naszym kraju najpierw otrzymały dzieci do lat 2. W ub. roku refundację rozszerzono na populację do lat 18. Obecnie młodzi dorośli (po 18. roku życia) mają możliwość korzystania z terapii podskórnej, ale tylko ci, którzy wcześniej brali udział w badaniach klinicznych tego leku lub uczestniczyli w programie lekowym. Pan Sławomir niestety nie spełnia tych warunków, jemu pozostaje więc nadal terapia dożylna, nie tak skuteczna i obciążona wieloma działaniami niepożądanymi.

- Chcielibyśmy mieć dostęp do nowocześniejszych i skuteczniejszych terapii dla wszystkich chorych na hemofilię, którym dzięki takim terapiom żyłoby się lepiej. Jednak zmiany w dziedzinie hemofilii, choć zauważalne, dzieją się u nas zbyt wolno – mówi dr n. med. Joanna Zdziarska z Ośrodka Leczenia Hemofilii w Krakowie. – Dla ogromnej większości dorosłych pacjentów z hemofilią ciężką nie mamy dostępu do terapii podskórnych. Podczas gdy cała Europa te leki stosuje, my nadal czekamy na decyzje refundacyjne. Co prawda są i tacy pacjenci, którzy przyzwyczaili się do podawania dożylnego i nie chcą zmian, ale większość na nie czeka. Bo wiedzą, jak to wygląda, jak bardzo poprawia się komfort życia, bo dla nich każde wkłucie to ogromny ból i jakże często, płacz.

Lekarze, którzy w swojej praktyce mają do czynienia także z tymi chorymi, którzy dostali już możliwość terapii podskórnej, przytaczają opinie swoich pacjentów – wszyscy są zachwyceni i nie wyobrażają sobie powrotu do terapii dożylnej.

- Terapia podskórna została zaakceptowana przez Światową Federację Hemofilii, jak również wpisana przez Światową Organizację Zdrowia w 2025 roku na listę leków podstawowych. (…) Czekają kolejne, jeszcze skuteczniejsze i jeszcze nowocześniejsze terapie. I takich nam potrzeba, zwłaszcza że społeczeństwa się starzeją, dotyczy to także populacji chorych na hemofilię, którzy, chociażby ze względu na choroby współistniejące, będą potrzebować jeszcze nowszych i jeszcze skuteczniejszych terapii. I na takie czekamy – mówi dr n. med. Justyna Kozińska z Kliniki Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Lublinie.

Niejasna zwłoka Ministerstwa Zdrowia

Tymczasem, mimo rekomendacji towarzystw naukowych, pozytywnej rekomendacji Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji, Ministerstwo Zdrowia nie podejmuje decyzji o refundacji terapii podskórnej dla pełnej populacji dorosłych z hemofilią A niepowikłaną inhibitorem. Wprowadzenie takiej opcjileczenia dla tej grupy chorych będzie skutkować obniżeniem wydatków na produkty lecznicze stosowane w hemofilii A, w pierwszym roku od wprowadzenia terapii, o ok. 50 mln z w stosunku do planowanych wydatków na ten cel.

Jedna z firm produkujących lek zaproponowała Ministerstwu Zdrowia warunki finansowe, które nie powodują wzrostu wydatków NFZ i deklaruje pokrycie ewentualnych przekroczeń ponad uzgodnione progi wydatków. O co więc chodzi? Jakie szanse mają pacjenci, aby ta, oczekiwana przez nich terapia, stała się dostępna, jak to ma miejsce w całej Europie?

W odpowiedzi na nasze pytanie, jakie szanse ma ta grupa pacjentów na dostęp do terapii podskórnej dowiedzieliśmy się, że Ministerstwo cały czas prowadzi działania w celu rozszerzenia dostępu do nowoczesnego leczenia chorych na hemofilię, ale obecnie ostatecznych decyzji w tej konkretnej sprawie jeszcze nie podjęło. Czyli – wciąż nic nie wiadomo.