„Żywy lek”
Terapia CAR-T (z ang. chimeric antygen receptor T-cell therapy) polega na tym, że pacjent otrzymuje swoje własne komórki układu odpornościowego, limfocyty T, pobrane wcześniej i odpowiednio zmodyfikowane genetyczne w laboratorium, a następnie, już tak zmodyfikowane, trafiają one z powrotem do układu odpornościowego chorego. Tak, żeby były w stanie rozpoznać wroga, czyli komórki nowotworowe, i je pokonać. Mają też zdolność do ekspansji, jest to więc rodzaj „żywego leku”.
Terapie CAR-T zostały zarejestrowane do stosowania u chorych z ostrą białaczką limfoblastyczną, chłoniakami i szpiczakiem plazmocytowym. Do tej pory w Polsce dostęp do tej terapii otrzymali pacjenci głównie w ostrej białaczce limfoblastycznej i chłoniakach (dotychczas leczeniem objęto ok. 700 pacjentów), chorzy ze szpiczakiem jeszcze nie zostali objęci terapią CAR-T.
To się opłaca
Rozszerzenie wskazań do CAR-T o szpiczaka plazmocytowego wydaje się jak najbardziej wskazane i wręcz konieczne – zwraca uwagę prof. Gil. – Zdajemy sobie sprawę z tego, że to kosztowne terapie, ale doświadczenie w leczeniu pacjentów z chłoniakami czy ostrą białaczką limfoblastyczną pokazuje, że ich zastosowanie się opłaca. CAR-T podajemy pacjentowi tylko raz i jest to jednorazowy wydatek, podczas gdy pozostałe terapie to terapie ciągłe, które stosujemy u pacjentów tak długo, jak długo chorzy odpowiadają na lecenie lub dopóki nie pojawią się działania niepożądane. Na dodatek wymagają ciągłego angażowania zespołu w ośrodkach hematologicznych, bo pacjenci, u których je stosujemy, muszą przyjeżdżać co dwa – trzy tygodnie przez długi czas.
Zamiast przeszczepu
Terapia CAR-T szczególnie byłaby wskazana dla pacjentów, u których dochodzi do nawrotu, oporności po pierwszej linii leczenia. – Być może moglibyśmy stosować tę metodę u pacjentów z chorobą resztkową, czyli takich, w których organizmie obecna jest po leczeniu jeszcze niewielka ilość komórek nowotworowych, wykrywanych jedynie bardzo czułymi technikami. U tych osób, wcześniej lub później, raczej wcześniej, dojdzie do nawrotu choroby. Terapia CAR-T byłaby dla nich idealnym rozwiązaniem – mówi prof. Gil. – Ponadto CAR-T mogłaby zastąpić nie pozbawiony ryzyka przeszczep komórek krwiotwórczych.
Polska jest przygotowana
W naszym kraju każdego roku szpiczaka plazmocytowego diagnozuje się u ok. 2 tys. osób, średnia wieku to ok. 70 lat, ale chorują też dużo młodsi i u nich choroba przebiega z większą dynamiką. Przyczyny do tej pory nie zostały rozpoznane, jest wiele teorii, m. in. uwarunkowania genetyczne, niedoleczone infekcje, szkodliwe czynniki środowiskowe, promieniowanie jonizujące.
Immunoterapia, w tym CAR-T znacząco zmienia rokowania pacjentów z nowotworami opornymi na standardowe terapie. Dzięki modyfikacji własnych limfocytów T pacjenta, CAR-T umożliwia precyzyjne rozpoznawanie i niszczenie komórek nowotworowych, minimalizując przy tym uszkodzenia zdrowych tkanek. To przykład medycyny spersonalizowanej, która daje szansę na trwałą remisję i wieloletnie przeżycia. Dostrzegła to Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT), wydając metodzie CAR-T pozytywną opinię. Teraz chodzi już tylko o rozszerzenie refundacji dla pacjentów ze szpiczakiem plazmocytowym. Organizacyjnie Polska jest na to przygotowana, obecnie w kraju działa 15 ośrodków podających CAR-T, 13 dla dorosłych i 2 dla dzieci. Trzy kolejne czekają na akredytację. W Polsce rocznie CAR-T terapia byłaby dedykowana maksymalnie 50 osobom – jak wskazują eksperci.
- Moim zdaniem od CAR-T nie ma odwrotu i jestem przekonana, że choroby nowotworowe w hematologii za pomocą tej terapii będzie można wyleczyć. – podkreśla prof. Gil.
Podcasty
Playlisty tematyczne
