• Kuba dzięki nowoczesnej terapii podskórnej hemofilii wyeliminował częste wylewy i bóle.• Po ukończeniu 18 lat Kuba stracił dostęp do refundowanej terapii.• Terapia podskórna zapewnia stabilne stężenie leku, chroni przed krwawieniami i eliminuje trudności z dostępem do żył.• WHO uznaje lek za kluczowy w leczeniu hemofilii, umieszczając go na Liście Leków Podstawowych.• Lekarze i rodzina Kuby apelują o rozszerzenie dostępności terapii na wszystkich potrzebujących.• Ministerstwo Zdrowia nie odpowiedziało na zapytanie o powody braku refundacji leku dla dorosłych pacjentów z hemofilią.
Zmiana terapii – niesamowity komfort życia
Kuba, chorujący na ciężką postać hemofilii typu A „załapał się” na tę nowoczesną terapię prawie w ostatnim momencie, kiedy miał jeszcze 17 lat. I, jak mówi, to było jak cud.
- Przedtem byłem leczony standardowo, podaniami czynnika krzepnięcia dożylnie. Jednak, mimo takiego leczenia, często dochodziło do wewnętrznych wylewów, które powodowały silne bóle stawów, mięśni, często tak silne, że nie mogłem chodzić. Cały układ kostno-mięśniowy był przeciążony. Co dwa-trzy miesiące do takich wylewów dochodziło nawet bez żadnych urazów, kontuzji.
- Kiedy zacząłem brać ten nowy lek, podawany podskórnie, moja sytuacja diametralnie się zmieniła. Komfort życia niesamowity.
Ale ta zmiana nie trwała długo. Kuba właśnie skończył 18 lat i mimo że cała rodzina liczyła na rozszerzenie refundacji na dorosłą populację, tak się nie stało. Lekarz prowadzący skierował więc wniosek o zgodę na przedłużenie dostępu do leku w ramach specjalnej procedury, jednak Ministerstwo Zdrowia nie wyraziło na to zgody. Obecnie Kuba nie korzysta z żadnej profilaktyki.
I znowu zaczną się wylewy, pojawi się niepełnosprawność
- Miałam nadzieję, że Ministerstwo dostrzeże, jak bardzo istotny jest to lek, dzięki któremu chorzy mogą funkcjonować jak osoby zdrowe, pracować, być aktywnymi, bez obaw o swoją przyszłość. Teraz żyjemy w lęku, co będzie dalej. Czeka nas powrót do podań dożylnych, obciążonych wieloma działaniami ubocznymi – mówi mama Kuby.
Jednym z poważniejszych problemów przy podaniach dożylnych czynnika krzepnięcia jest dostęp do żył. U większości pacjentów może on być szczególnie trudny, bo żyły są już mocno „wyeksploatowane”. Nowy lek jest podawany podskórnie, co eliminuje ten problem. Ponadto utrzymuje bardzo stabilne
stężenie przez wiele tygodni, skutecznie chroni przed krwawieniami. U większości chorych obserwowano dwa lub mniej krwawień na rok, nie dochodziło do uszkodzenia stawów. Światowa Organizacja Zdrowia (WHO) w 2025 r., wpisała lek na Listę Leków Podstawowych, co potwierdza jego kluczową rolę w leczeniu hemofilii.
To lek rewolucyjny
- Nie tracimy nadziei, że ten lek stanie się dostępny dla tych wszystkich chorych, którzy bardzo takiej terapii potrzebują. To lek naprawdę rewolucyjny – mówi prof. Jacek Treliński z Ośrodka Leczenia Hemofilii i Innych Zaburzeń Krzepnięcia Krwi z Wojewódzkiego Wielospecjalistycznego Centrum Onkologii i Traumatologii w Łodzi. – Trudno mi się wypowiadać na temat odmownej decyzji Ministerstwa Zdrowia, z tego, co wiem, jest przygotowywany nowy program, miejmy więc nadzieję, że ta terapia, obejmująca kolejną populację chorych, dorosłych, będzie w nim uwzględniona. Bardzo byśmy sobie tego życzyli.
Z pytaniem, dlaczego ten lek nie został zrefundowany dla kolejnej grupy chorych, zwróciliśmy się do Ministerstwa Zdrowia. Czekamy na odpowiedź.
Podcasty
Playlisty tematyczne
